Η εν λόγω μελέτη αξιολογεί το alirocumab σε ασθενείς με HeFH, των οποίων τα επίπεδα χοληστερόλης απαιτούν χρόνια, εβδομαδιαία ή δεκαπενθήμερηθεραπεία LDL-αφαίρεσης.
Η θεραπεία LDL-αφαίρεσης είναι μια διαδικασία όπου η «κακή» (LDL)χοληστερόλη απομακρύνεται από το αίμα, ακολουθώντας παρόμοια διαδικασία με την αιμοκάθαρση. Πρόκειται για δύσκολη για τους ασθενείς διαδικασία, δεδομένου ότι μπορεί να διαρκέσει περισσότερο από τρεις ώρες.
Η θεραπεία είναι επίσης δαπανηρή και μπορεί να κοστίσει μέχρι και 100.000 δολάρια ετησίως ανά ασθενή στις ΗΠΑ ή μέχρι 60.000 ευρώ στη Γερμανία, όπου υπάρχουν 200 κέντρα και η θεραπεία της LDL-αφαίρεσης χρησιμοποιείται συχνότερα.
Στην ολοκληρωμένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, μελέτη Φάσης 3 ODYSSEY ESCAPE, μελέτη συμμετείχαν 62 ασθενείς από 14 θεραπευτικά κέντρα στις ΗΠΑ και τη Γερμανία. Αυτοί οι ασθενείς λάμβαναν τακτικά θεραπεία LDL-αφαίρεσης με προγραμματισμένα διαλείμματα μιας ή 2 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν alirocumab 150 mg (n=41) υποδορίως κάθε 2 εβδομάδες ή εικονικό φάρμακο (n=21), επιπρόσθετα της υπάρχουσας θεραπευτικής αγωγή τους.
Η διπλά τυφλή περίοδος θεραπείας περιελάμβανε δύο χρονικά διαστήματα: για τις πρώτες 6 εβδομάδες, οι ασθενείς παρέμειναν στο καθιερωμένο χρονοδιάγραμμα της θεραπείας LDL-αφαίρεσης τους στη γραμμή αναφοράς και για τις ακόλουθες 12 εβδομάδες, η συχνότητα LDL-αφαίρεσης ρυθμίστηκε με βάση την ανταπόκριση της LDL χοληστερόλης του ασθενούς στη θεραπεία.
Να σημειωθεί ότι, η ODYSSEY ESCAPE είναι μέρος της Φάσης 3 του γενικότερου προγράμματος ODYSSEY, το οποίο περιλαμβάνει περισσότερους από 25.000 ασθενείς.
Από την ανάλυση των αποτελεσμάτων προέκυψε ότι, οι ασθενείς οι οποίοι πρόσθεσαν το alirocumab στην υπάρχουσα θεραπευτική αγωγή τους μείωσαν σημαντικά τη συχνότητα της θεραπείας LDL-αφαίρεσης κατά 75%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Το 63% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με alirocumab δεν χρειάζονται πλέον να υποβληθούν σε θεραπεία LDL-αφαίρεσης, σε σύγκριση με το 0% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της μελέτης ήταν η κόπωση (15% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο), η ρινοφαρυγγίτιδα (10% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο), η διάρροια (10% alirocumab, 0% εικονικό φάρμακο), η μυαλγία (10% alirocumab, 5% εικονικό φάρμακο), η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού (7% alirocumab, 19% εικονικό φάρμακο), ο πονοκέφαλος (7% alirocumab, 5% εικονικό φάρμακο), η αρθραλγία (7% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο), και ο πόνος στην πλάτη (5% alirocumab, 10% εικονικό φάρμακο).
Αξίζει να σημειωθεί ότι Σεπτέμβριο του 2015, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για to alirocumab για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία (HeFH και μη οικογενή) ή μικτή δυσλιπιδαιμία ως επιπρόσθετο στη δίαιτα: α) σε συνδυασμό με στατίνη και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που αδυνατούν να επιτύχουν τους στόχους της LDL χοληστερόλης με την μέγιστα ανεκτή στατίνη ή β) μόνο του ή σε συνδυασμό με άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες για τους ασθενείς που έχουν δυσανεξία στη στατίνη ή για όσους η στατίνη αντενδείκνυται.
Η επίδραση του alirocumab στην καρδιαγγειακή νοσηρότητα και θνησιμότητα δεν έχει ακόμη καθοριστεί.
Τον Ιούλιο του 2015 το alirocumab είχε εγκριθεί και στις ΗΠΑ….
