FDA: «Καινοτόμος Θεραπεία» για τον καρκίνο παχέος εντέρου το pembrolizumab

Το pembrolizumab χαρακτηρίστηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Ελέγχου Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ως «Καινοτόμος Θεραπεία» για την αντιμετώπιση ασθενών με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου υψηλής μικροδορυφορικής αστάθειας.

Είναι η τρίτη φορά που το pembrolizumab χαρακτηρίζεται «Καινοτόμος Θεραπεία», καθώς έχει ήδη λάβει τον ίδιο χαρακτηρισμό για την αντιμετώπιση του προχωρημένου μελανώματος και του προχωρημένου μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα.

Επίσης, το pembrolizumab διακρίθηκε ως το Καλύτερο Βιοτεχνολογικό Προϊόν στις ΗΠΑ στα βραβεία Prix Galien 2015.

Το pembrolizumab είναι ένα εξανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο δρα αυξάνοντας την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος του ανθρώπου να εντοπίζει και να καταπολεμά τα νεοπλασματικά κύτταρα. Το pembrolizumab εμποδίζει την αλληλεπίδραση μεταξύ του PD-1 και των συνδετών του, PD-L1 και PD-L2, ενεργοποιώντας έτσι τα Τ λεμφοκύτταρα που μπορεί να επηρεάσουν και τα νεοπλασματικά αλλά και τα υγιή κύτταρα.

Στην Ελλάδα το pembrolizumab, ως μονοθεραπεία, ενδείκνυται ως αγωγή του προχωρημένου (ανεγχείρητου ή μεταστατικού) μελανώματος σε ενήλικες. Η συνιστώμενη δόση του pembrolizumab είναι 2 mg/kg, χορηγούμενη ενδοφλεβίως σε 30 λεπτά, κάθε τρεις εβδομάδες. Οι ασθενείς θα πρέπει να λαμβάνουν το pembrolizumab μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή την εμφάνιση μη αποδεκτής τοξικότητας.

Ο FDA δίνει το χαρακτηρισμό «Καινοτόμος Θεραπεία» έχοντας ως στόχο να επισπεύσει την ανάπτυξη ενός υποψηφίου σκευάσματος, το οποίο προορίζεται για χρήση ως θεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα για την αντιμετώπιση πολύ σοβαρών ή απειλητικών για την ανθρώπινη ζωή νόσων ή καταστάσεων, όταν τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία καταδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε σχέση με τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες, σε ένα ή περισσότερα σημαντικά κλινικά σημεία.

Ο χαρακτηρισμός ως «Καινοτόμος Θεραπεία» σε προχωρημένο καρκίνο του παχέος εντέρου βασίζεται σε στοιχεία από μία μελέτη Φάσης ΙΙ, η οποία αξιολόγησε τη δράση του pembrolizumab σε καρκίνους με μικροδορυφορική αστάθεια, ένα καλά τεκμηριωμένο χαρακτηριστικό, το οποίο παρατηρείται σε κύτταρα με συγκεκριμένα ελαττώματα στο σύστημα επιδιόρθωσης του DNA.

Τα ευρήματα από τη μελέτη, η οποία διενεργήθηκε από ερευνητές του Ογκολογικού Κέντρου Johns Hopkins Kimmel Cancer Center, ανακοινώθηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) το 2015 και ταυτόχρονα δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine.

Η μελέτη εγκριτικής Φάσης ΙΙ (KEYNOTE-164) αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του pembrolizumab με βάση την κατάσταση της μικροδορυφορικής αστάθειας σε ασθενείς οι οποίοι έχουν προηγουμένως λάβει θεραπεία για προχωρημένους καρκίνους του παχέος εντέρου, ενώ σχεδιάζει επίσης μια μελέτη Φάσης ΙΙ (KEYNOTE-177) σε πληθυσμό ασθενών οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία.

Το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του pembrolizumab περιλαμβάνει ασθενείς με περισσότερους από 30 τύπους όγκων και περισσότερες από 160 κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων και περισσοτέρων των 80 δοκιμών οι οποίες συνδυάζουν το pembrolizumab με άλλες ογκολογικές θεραπείες.